Banca de DEFESA: NEY CRISTIAN AMARAL BOA SORTE

Uma banca de DEFESA de MESTRADO foi cadastrada pelo programa.
DISCENTE : NEY CRISTIAN AMARAL BOA SORTE
DATA : 03/09/2021
HORA: 14:00
LOCAL: Sessão Remota
TÍTULO:

ANÁLISE DA TRIAGEM NEONATAL PARA GALACTOSEMIA NO ESTADO DA BAHIA: ESTUDO DE CUSTO-EFETIVIDADE

PALAVRAS-CHAVES:

Galactosemias; Triagem Neonatal; Custo-efetividade; Incidência

PÁGINAS: 80
RESUMO:

                                                   

CONTEXTO: A galactosemia, erro inato do metabolismo da galactose, produz sepse e
insuficiência hepática aguda ainda no período neonatal, com elevado risco de óbito neste
período. Diante disso, diversos países europeus, províncias canadenses e estados
americanos (EUA) realizam a triagem neonatal (TN) universal para essa patologia. Em
2018, a CONITEC considerou que, para essa estratégia diagnóstica, a evidência existente
era insuficiente para estabelecer a adequação do rastreamento de recém-nascidos para
rastreio da galactosemia. Contudo, em maio de 2021, o projeto de lei que expande a
relação de doenças que farão parte do Programa Nacional de triagem Neonatal (PNTN)
foi ampliado, incluindo a galactosemia. Processos de incorporação de tecnologias
requerem dados de vida real e análises econômicas. OBJETIVOS: descrever os dados
do projeto piloto de triagem neonatal para galactosemia realizado na Bahia e avaliar a
custo-efetividade da triagem neonatal comparada a estratégia de diagnóstico clínico.
MÉTODOS: Realizou-se estudo piloto de triagem populacional, seguido de coorte de
seguimento de doentes, acoplado a estudo de custo-efetividade. Parâmetros operacionais
do processo de triagem neonatal foram calculados. Um modelo analítico foi desenvolvido
para estimar a razão de custo-efetividade incremental (RCEI) entre as estratégias de
triagem neonatal e o diagnóstico clínico (padrão), na perspectiva do SUS. Os desfechos
em saúde avaliados foram óbito evitado e anos de vida potenciais ganhos. Foi aplicado
taxa de desconto de 5%. Os custos foram estimados a partir da tabela SIGTAP e de dados
de compras governamentais. Análises de sensibilidade determinística univariada e
probabilística foram realizadas. Valor de 1 PIB per capita foi utilizado como limiar de
disponibilidade a pagar. RESULTADOS: Entre novembro de 2015 e março de 2016,
77.148 recém-nascidos realizaram, sequencialmente, a dosagem de galactose-1-fosfato
(Gal-1-P) no sangue seco em papel filtro, no estado da Bahia. Destes, 184 (0,23%) foram
positivos na primeira triagem e, 7,6% (14/184) se mantiveram com Gal-1-P elevada,
sendo confirmados 5 casos, com prevalência ao nascer de 1:15.429 nascidos vivos. O
custo incremental por óbito evitado foi estimado em R$259.052,37 e, R$ 4.143,31 para o
ganho de um ano de vida em potencial. A prevalência ao nascer de galactosemia e a
probabilidade de se fazer o diagnóstico clínico foram as variáveis de maior impacto na
análise determinística univariada. Para o desfecho de anos potenciais de vida ganho
(AVPG), a curva de aceitabilidade mostrou que, para valores da RCEI a partir de R$
7.034,40, a estratégia de diagnóstico com a triagem neonatal passa a ter maior
probabilidade de ser custo-efetivo do que a estratégia de diagnóstico clínico.
CONCLUSÃO: Dentre os dados populacionais disponíveis no Brasil, o estado da Bahia
tem a maior prevalência ao nascer de galactosemia. Ainda assim, dado a baixa frequência
da doença, a estratégia da triagem neonatal não é custo-efetiva no limiar de
disponibilidade a pagar de 1 PIB per capita para se evitar um óbito. Contudo,
considerando anos potenciais de vida ganho, a partir da disponibilidade a pagar de R$
10.561,60/AVPG, a triagem neonatal foi 100% custo efetiva.

MEMBROS DA BANCA:
Externo à Instituição - JOSÉ SIMON CAMELO JUNIOR - USP
Presidente - 701.890.055-72 - FABIANA RAYNAL FLORIANO - MS
Externo à Instituição - IVAN RICARDO ZIMMERMANN